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在这一临床试验中,基因编辑的对象是先天性黑蒙症患者眼睛里的感光细胞。这是一种体细胞,而非生殖细胞,其遗传信息不会遗传给下一代,所以不涉及伦理道德问题。该疗法有望成为世界上第一种在人体内使用CRISPR技术的疗法。《中国经济周刊》记者了解到,其实中国科学院上海生命科学院早已开始了类似的研究实验。中科院神经科学研究所研究员杨辉介绍说,中国有7000多种罕见病,80%是单基因遗传病,都有治疗的可能。“我们和美国这些科学家做的一样,就是这些罕见病小孩出生后,怎么把他们治好。”

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